Genskom terapijom protiv Hantingtonove bolesti

Grupa francuskih naučnika ispituje dve nove genske terapije koje bi se koristile u suzbijanju Hantingtonove bolesti, naslednog neurodegenerativnog oboljenja, koje je danas neizlečivo.

Prva tehnika, koju proučava grupa naučnika iz Komesarijata za atomsku energiju, je korišćenje "neurozaštitnog" molekula, zvanog "cilijarni neurotrofni faktor" (CNTF), koji bi pomogao mozgu da se zaštiti od degenerativnih efekata Hantingtonove bolesti.

Drugi, eksperimentalniji pristup je dezaktiviranje gena koji je izazivač bolesti uz pomoć virusnog vektora.

Razvoj Hantingtonove bolesti obično počinje između 30. i 50. godine života , ispoljavanjem poremećenog ponašanja i neuobičajenih pokreta koji su praćeni i pojavom intelektualnih problema, a zatim demencijom.

Smrt bolesnika nastupa 15 do 20 godina nakon pojave neurodegenerativnog oboljenja, izazivanog genskom mutacijijom na 4. hromozomu.

Taj mutirani gen izaziva pojačano lučenje proteina hantingtina, što rezultira bolešću sprečavajući ćelije mozga da se štite od toksičnih molekula.