Генском терапијом против Хантингтонове болести

Група француских научника испитује две нове генске терапије које би се користиле у сузбијању Хантингтонове болести, наследног неуродегенеративног обољења, које је данас неизлечиво.

Прва техника, коју проучава група научника из Комесаријата за атомску енергију, је коришћење "неурозаштитног" молекула, званог "цилијарни неуротрофни фактор" (ЦНТФ), који би помогао мозгу да се заштити од дегенеративних ефеката Хантингтонове болести.

Други, експерименталнији приступ је дезактивирање гена који је изазивач болести уз помоћ вирусног вектора.

Развој Хантингтонове болести обично почиње између 30. и 50. године живота , испољавањем поремећеног понашања и неуобичајених покрета који су праћени и појавом интелектуалних проблема, а затим деменцијом.

Смрт болесника наступа 15 до 20 година након појаве неуродегенеративног обољења, изазиваног генском мутацијијом на 4. хромозому.

Тај мутирани ген изазива појачано лучење протеина хантингтина, што резултира болешћу спречавајући ћелије мозга да се штите од токсичних молекула.